薬学用語解説

オーファンドラッグ

患者数の少ない疾患のことを希少疾病といい、わが国では、患者数が5万人未満の疾病のことである。希少疾病には原因が解明されていない、治療法が確立していないなどの難病が多い。これらの希少疾病に対する医薬品をオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）とよぶ。オーファンドラッグは対象患者数が少ないことから研究開発費が回収される見込みが小さく、一般製薬企業の取組みは消極的である。このため各国でオーファンドラッグ開発支援制度を設けている。