薬学用語解説
グリベラ
作成日: 2023年07月22日
更新日: 2024年03月01日
医薬化学部会
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グリベラ(Glybera®:ユニキュア)は、アデノ随伴ウイルス(adeno associate virus:AAV)を用いた遺伝子導入技術を基盤とする、希少遺伝性疾患であるリポ蛋白質リパーゼ欠損症(lipoprotein lipase deficiency:LPLD)に対する先進国初の遺伝子治療薬である。2012年にEuropean Medicines Agency(EMA)より認可されたが、薬価、治療効果や安全性の問題から、2017年に販売中止となった。