薬学用語解説

遺伝子治療
いでんしちりょう
gene therapy

作成日: 2025年06月18日
更新日: 2025年06月18日
環境・衛生部会
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遺伝子治療とは、治療効果が期待できるタンパク質の発現を目的に、そのタンパク質を産生する基になる遺伝子を患者の細胞に導入する治療法である。当初、先天性疾患の治療を目的に開始されたが、癌や AIDS に代表される感染症などの後天性疾患の治療にも応用されるようになった。またこれら致死的な疾患だけではなく、閉塞性動脈硬化症など患者のQOLを低下させる慢性疾患などへも応用されるようになっている。患者から細胞を採取し、目的遺伝子を導入してから再び患者に戻す方法と、患者に直接目的遺伝子を投与して標的細胞に導入する方法がある。