日本薬学会 薬学用語解説 日本薬学会
 参考文献  使い方
当サイトの掲載情報の正確性については万全を期しておりますが、本会は利用者 が当サイトの情報を用いて行う一切の行為について何ら責任を負うものではありません。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

 

 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy:DMD)は,新生男児約3,500人に1人の割合で発症する重篤かつ進行性の伴性劣勢遺伝性疾患である.ジストロフィン遺伝子の異常が原因で,筋細胞の維持に重要なジストロフィンタンパク質が欠損し,筋細胞の障害,壊死が進行する.幼少期に歩行不全になると同時に,呼吸不全心不全等により若くして死に至ることが知られている.ステロイド投与による対症療法が奏効しているが,原因療法は未だ存在せず,患者の平均寿命は約29年と深刻な状況にある.有効な治療法の開発が望まれている.(2014.10.FYI)


IndexPageへ戻る





Copyright© 2005-2008, The Pharmaceutical Society of Japan